Коррекция дефектов нервн.с-мы в модели мыши MPSII помощью системной энзимотерапи

[Семья Арсения]

 http://hmg.oxfordjournals.org/content/19/24/4871.full?sid=4341433e-9904-40d2-85a1-9b0e79408420
Коррекция дефектов нервной системы в модели мыши MPSII помощью системной энзимотерапии замены

[Снежана]

 Скейчас посоветуюсь с экспертами!

[Семья Арсения]

 :o :D ???

[TAISA]

ну когда !!!!???? :-[ :-[ :-[

[Снежана]

Ждем

[TAISA]

Дали  ли эксперты ответ ? ??? ??? ???

[Снежана]

Эксперты сказали, что от мышки до мальчишки очень-очень далеко. Но результаты действительно хорошие. Всем известно как появился препарат для 1 и 6 типа.  ;D ;D ;D Ждём, надеемся и верим, а пока на подходе лекарства для 4, затем для 3 типов. Слава Богу

[TAISA]

В понедельник , 3 января 2011 goda ,  этот мальчик получил первое вливание  системной энзимотерапии замены
и его мама делитя своими радостными наблюдениями  проишедшими в жизни сына !!!! 

  http://www.caringbridge.org/visit/casehogan/journal


;) ;) ;)  ;D ;D ;D

[Снежана]

Таиса, к сожалению очень мало наших мамочек владеют английским((

[TAISA]

mmmmmm ...Prosto nado nemnogo imet s4ast'j s kompüterom )))))`

eto ona pishet v pjtnicu , 21 jnvarja

.... Он понимает так много, что мы говорим. Он претендует играть со своими игрушками, делая героев говорить друг с другом. Он поет все песни еще раз. Он положил блюда на прилавке от завтрака. Мы работаем над горшком подготовки. Он больше терпения и концентрации внимания. Он теперь далеко за пределы, где он был, когда он начал терять когнитивных навыков в начале этого года. Я дам вам несколько цитат, чтобы вы могли себе представить, "я хочу поставить свечи на день рождения торт. Мне сделать это. Меня удар их. Я ем все торт! "" Я хочу обнять. Потому что я люблю маму ". (Мой личный фаворит!) "Я не хочу, крендели. Я хочу пить. Я хочу немного сока!" "Мама, иди вниз, я хочу, чтобы ты пришел сюда!" Итак, терпение еще маленький, худенький .... :-)

Чудеса. Я наблюдаю чудеса. И это была доза № 1. Теперь, я не могу рассчитывать на скачки, как все это время, но даже если бы это было все, мы просто вне себя от радости......

[Светлана (Катя МПС-3а)]

Я тоже очень хочу услышать хотябы одно слово от Катюшки Скорей бы и до России дошли препараты от МПС

[Снежана]

Светлана, все препараты, которые существуют в Мире для лечения МПС, дошли до России. Мы добивались их регистрации и сегодня они доступны в стране.  Препараты для 3 и 4 типа еще не существют. Их ПОКА не придумали.

[TAISA]

В 2010 году в Америке и Европе стартовали 2 исследования для МПС-3А ... одно из них при поддержке компании Шире .Официальное название: Фаза I / II безопасности, переносимости, по возрастанию дозы и мощности частота Исследование рекомбинантного человеческого гепаран N-сульфатазы (rhHNS) Интратекальное администрирование через доставки лекарств Интратекальное устройств у больных с синдромом Санфилиппо типа ( MPS IIIA )

Целью данного исследования является определение безопасности и переносимости rhHNS через возрастанию доз через хирургически имплантированным интратекальной устройства доставки лекарственных средств (IDDD) интратекальной (ИТ) маршрут один раз в месяц или раз в две недели (EOW) в течение 6 месяцев, у пациентов с MPS IIIA .


  Исследование Дата начала: Июнь 2010
Предполагаемая дата завершения обучения: Март 2012
Расчетная Первичная Дата завершения: Февраль 2012 (дату окончания сбора данных для основной мерой результата)


Шире генетических терапия (Шир HGT) разрабатывает sulfamidase фермента терапия (ERT) rhHNS для пациентов с МПС IIIA. rhHNS в настоящее время вводят в спинномозговой жидкости (ликвора) с помощью имплантированных хирургическим интратекальной устройства доставки лекарственных средств (IDDD), поскольку при введении внутривенно (IV) не пересекают гематоэнцефалический барьер (ГЭБ).

Проведения

Нидерланды

Эмма детская больница, Академический медицинский центр      Рекрутинг
Амстердам, Нидерланды, 1105 А-Я 

уководитель проекта: профессор Фриц А. Wijburg, MD

             
Соединенное Королевство

Св. Марии больницы                                                                 Рекрутинг
Манчестер, Великобритания, M13 9WL

Руководитель проекта: Саймон Джонс, доктор медицинских наук

             
Спонсоры и соавторы
Shire Human Genetic Therapies, Inc


http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01155778?term=%22MPS+IIIA%22&rank=1

[TAISA]

             Безопасность и дозы Ранжирование Изучение Идурсульфаза (Интратекальное) администрирования через Интратекальное устройств доставки лекарств в педиатрических пациентов с синдромом Хантера , Которые поражения центральной нервной системы и получают лечение Elaprase ®


Это исследование в настоящее время набор участников.

Протестирован Shire Human Genetic Therapies, Inc, ноябрь 2010
Первая поступила: 12 июня 2009 Последнее обновление: 16 ноября 2010   
Спонсор:  Shire Human Genetic Therapies, Inc 
Информация предоставлена:  Shire Human Genetic Therapies, Inc
ClinicalTrials.gov идентификатор:  NCT00920647

  Цель
Elaprase, большой молекулярной белка, как ожидается, не крест гематоэнцефалический барьер при внутривенном введении. Пересмотренную формулировку из Идурсульфаза, Идурсульфаза-IT, которая отличается от формулировки IV, Elaprase, была разработана, чтобы служить для доставки в СМЖ через интратекальной администрации.

Этот этап  II исследование предназначено для получения необходимой безопасности и данные о воздействии, а также средних и поисковых результатах мер, должны толковаться и использоваться в дизайне последующих клинических испытаний.


Тип исследования: Интервенционный 
Дизайн исследования: Распределение: Рандомизированные
Endpoint Классификация: Исследование безопасности
Вмешательство Модель: Параллельное назначение
Маскировка: Open Label
Основная цель: Лечение

Официальное название: Фаза  II Рандомизированные безопасности и возрастанию Доза Ранжирование Изучение Идурсульфаза (Интратекальное) администрирования через Интратекальное устройств доставки лекарств (IDDD) у детей с синдромом Хантера , которые демонстрируют Доказательства поражения центральной нервной системы и которые получают лечение Elapras



Расчетная регистрации: 22
Исследование Дата начала: Июнь 2009
Предполагаемая дата завершения обучения: Июнь 2012
Расчетная Первичная Дата завершения: Декабрь 2011 (дату окончания сбора данных для основной мерой результата)


Оружия  Назначенный Вмешательства

 
1: без вмешательства
Леченных пациентов
Вмешательство: Другие: не леченных пациентов Другие: не леченных пациентов
Леченных пациентов будут зачислены (1-2 за дозу когорты в общей сложности 4) и не будет получать IDDD или исследуемого препарата. Эти пациенты не претерпит второй выборки CSF в начале исследования, но пройти все конце исследования процедур через 6 месяцев после базовых оценок сделаны.

2: Экспериментальный
Идурсульфаза-IT
Вмешательство: наркотики: Идурсульфаза-IT Наркотиков: Идурсульфаза-IT
Четыре (4) пациенты будут рандомизированы для получения 1 из 3 дозах Идурсульфаза-IT (10, 30 или 100 мг) один раз в месяц через IDDD. Если ИТ-пространство не доступны через IDDD, Идурсульфаза, оно может быть введен через поясничный прокол до 2 раз в течение первых 4 месяцев лечения.



Проведения
США, Северная Каролина
Университет Северной Каролины в Чапел-Хилл Рекрутинг
Чапел Хилл, Северная Каролина, США, 27599 
Руководитель проекта: Иосиф Muenzer, д.м.н., профессор             
Спонсоры и соавторы
Shire Human Genetic Therapies, Inc
Следователи
Руководитель проекта: Иосиф Muenzer, д.м.н., профессор Университет Северной Каролины, Чапел Хилл

http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00920647?term=MPS+II&rank=7