MPS International Congress

[Titanik]

8-10 декабря 2011 пройдет международный конгресс под названием "Исследования, направленные на поиск лечения мукополисахаридозов". Прочитав о конгрессе в интернете, я отправила письмо с просьбой об участие в нем. Получила положительный ответ с приглашением. Надеюсь узнать много нового и обещаю поделиться со всеми вами. На конгрессе будут подниматься вопросы лечения всех типов МПС.

[Бабушкины мпс-2]

Какая молодец, будем ждать новостей!

[Lyubov]

а где он будет проходить?

[Снежана]

в Женеве

[Светлана (Катя МПС-3а)]

Какая Вы Снежана  молодец. Мы тоже будем ждать с нетерпением новостей.

[Светлана (Катя МПС-3а)]

Как Вы съездили??? Делитесь впечатлениями

[Titanik]

8-10 декабря 2011 года в Женеве состоялся международный конгресс по лизосомным заболеваниям, на котором были рассмотрены проблемы терапии всех видов мукополисахаридоза и более подробно МПС III A,B,C,D,так как конгресс был организован Sanfilippo  Foundation Switzerland. Рассматривалось несколько видов терапии, которые возможно в будущем станут эффективной базой для лечения лизосомных заболеваний. Это  генная терапия, энзимотерапия,  терапия оптимизации субстрата (Substrate Optimization therapy), технология Сеглин (Seglin platform), применение технологии сопроводительных молекул (chaperons) и т.д.
Помимо прослушивания докладов, достаточно времени было отведено на  неформальное общение за чашкой чая/кофе. Многие участники завели новые знакомства. Конгресс  посетили ученые из Австралии, Америки, Польши, Англии, Франции и многих других стран - с ними также можно было лично  пообщаться.

^продолжение следует...

[Семья Арсения]

ждем с нетерпением ;)

[Вика (Костя МПС 3А)]

А мы тоже были на сей конференции. Правда, там не очень хорошо без знания английского. Большое спасибо сестренкам
Никиты из Ирландии Карине и Юле, они очень помогали нам понять самое главное.
Есть предложение в следующем году собраться большой компанией русскоговорящих и поехать всем вместе, а у организаторов попросить переводчика на русский... Кто за????

А теперь о том, что там было.
У меня есть разные брошюрки, но как вы понимаете они на английском, поэтому я их буду переводить в онлайн-переводчике и выкладывать сюда. Конечно, я понимаю, что такие переводчики переводят, как говориться, "не по-русски", но общий смысл понятен. Переводить буду постепенно, т.к. прежде чем переводить, надо все отсканировать  и в ворд перенести (программа у меня левая, поэтому приходиться это делать частями), все это делает процесс перевода длительным, поэтому не обессудьте  ;D ;D ;D

[Вика (Костя МПС 3А)]

Первый докладчик:
Prof. John J Hopwood.

Есть более чем 60 Лизосомные расстройства хранения данных (ЛСД) с общей заболеваемости в период с 1 в 1000 и 5000, а две трети из этих типов ЛСД
может развиться невропатологии. Исследования, проведенные за 20 лет значительно улучшилась обнаружения ЛСД / диагноз и при условии эффективного лечения для многих не-нейропатической пациентов ЛСД, особенно если лечение начинается на ранней стадии. Исследования недавно продемонстрировали эффективность некоторых
терапии [такие, как: прямой впрыск рекомбинантного фермента в спинномозговой жидкости; гена замены; подложки истощения; шаперона], когда оцениваются в животных
моделях нейропатической ЛСД [Хемсли и Hopwood, J Наследовать Metab Dis 2011 года в прессе]. Эти положительные результаты способствовали безопасности и эффективности
испытания в ЛСД пациентам. В настоящее время знания, разумно ожидать, что некоторые из этих методов лечения будет утвержден в течение ближайших нескольких лет для лечения нейропатической пациентов ЛСД. Невропатологии во всех типах ЛСД является прогрессивным и продолжает ряд мероприятий / шаги, которые
обратимые, частично обратимые или способные быть стабилизирована на ранних стадиях заболевания. Эта прогрессия со временем может стать необратимым позже
В патологический процесс. Поэтому с нынешними знаниями, максимальную пользу от терапии доставлены в мозгу потребуется 1) ранняя диагностика
чтобы начать лечение до наступления необратимых очевидной патологии, и 2) технологии для выявления патологии, поскольку это становится необратимость-
скорее. Скрининг технологии для обнаружения одиннадцать ЛСД в одном методом с использованием 3мм сушеные диск кровь была разработана для обнаружения mucopolysaccharidosis
(MPS) типа-I-II-IIIA, IIIB-и-VI при рождении (Фуллер и др., J Med Жене 2011, 48: 422-5). В этой презентации я планирую связать три компонента: 1) пути развития / События, которые генерируют neuropathologies, 2) возраст, в клиническом диагнозе, и 3) обратимая реакция neuropathologies на фермент-заместительной терапии. Мы использовали мышей и собак моделей Санфилиппо
Синдром [MPS-IIIA] для исследования этих отношений - в частности, для исследования процесса (ов) обратимых / необратимых патология развивается
в мозге животных с возрастом, когда в ответ на прямое управление рекомбинантного фермента в спинномозговой жидкости. Учитывая, что клиническое внедрение эффективных методов лечения для некоторых нейропатической LSDs isclose, научные исследования по разработке способность предсказывать наличие необратимой патологии и контролировать
Эффективность терапии от использования биомаркеров является абсолютно необходимым.

[Асия]

 Хочется поблагодарить нашу Вику за ее старания в переводе докладов ,прозвучавших на конгрессе!
   Честь Вам и хвала! Спасибо за полезную информацию!

[Вика (Костя МПС 3А)]

Второй докладчик:
Prof. Brian Bigger

Санфилиппо описывает четыре фенотипически подобных мукополисахаридов (MPS), заболевания, вызванные дефицитом лизосомальных ферментов, которые расщепляют гепаран сульфат (ГС). Пациенты с настоящей ненормальное поведение, прогрессивные нарушения когнитивных и моторных, и смерти в раннем подростковом возрасте, хотя развитие болезни может варьироваться в широких пределах. Фермент терапия и гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) являются подходы к лечению успешно используются в других лизосомальных болезней, но и являются неэффективными при болезни Санфилиппо. Таким образом Есть в настоящее время не доступны для лечения любой болезни Санфилиппо. Мы представляем текущую работу в лабораторию на двух новых подходов к терапии заболевания Санфилиппо IIIA и IIIB. В MPSIIIB мы проверили очень высоких доз ингибиторов подложки снижение генистеин агликона в мышиной модели заболевания и показать, что она способна снизить гепаран сульфат хранение в мозг на 33% и полностью исправление поведенческих нарушений у этих мышей. В MPSIIIA, мы полагаем, что ГСК неудача из-за эффекта дозу, где недостаточное фермент Droduced донорами костного мозга получить микроглии
клетки, которые мигрируют в мозг. Мы сравниваем ГСК с помощью обычных кроветворных стволовых клеток против лентивирусов гиперэкспрессия SGSH в
трансплантированных клеток в MPSIIIA и показать, что хотя нормальные ГСК является неэффективным в поведенческой коррекции у мышей MPSIIIA, лентивирусов ГСК значительной активизации повышает уровень мозгового фермента и имеет возможность исправить как поведение и невропатологии у мышей MPSIIIA. Оба эти методы лечения перспективных клинических кандидатов, которые мы в настоящее время продвижения в направлении будущих клинических испытаниях при болезни Санфилиппо.

[Вика (Костя МПС 3А)]

[Снежана]

ну и где мы с Викой и Таней?

[Снежана]

Таня в первом ряду слева, в черной одежде с белыми рукавами