МПС-3А И МПС-4!!!

[Хвосточка]

вот чудо! пусть всё пройдёт гладко, и лекарство окажется и у наших, российских, деток!!!

[альфия]

Какое счастье!!! Только чтоб регистрация препарата Vimizim прошла в Европейском Союзе на Ура!!!

[Админ]

Ой, Юлечка!

Оказаться - оно вряд ли сможет... СТОЛЬКО работы будет, что представить страшно!

Но, дорогу осилит идущий!

[Хвосточка]

да, такое лёгкое слово "окажется", а сколько в себе таит....... как вещество с повышенной плотностью, кусочек которого сам по себе небольшой, а весит много...

[Асия]

   Дорогие форумчане! Очень рада узнать такую радостную весть !!! Это действительно счастье !!! Пусть все получится ! И в Ваш дом придет ФИОЛЕТОВОЕ СЧАСТЬЕ !!! УРА!!! УРА !!!

[Ирина Плотникова]

Очень хорошая новость! Дай Бог чтоб всё получилось!

[Натали]

САН РАФАЭЛЬ, Калифорния, Фев. 14, 2014 (GLOBE NEWSWIRE) - BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq:BMRN) объявила сегодня, что the U.S. Food and Drug Administration (FDA) одобрило VIMIZIM ТМ (elosulfase Альфа) для пациентов с Мукополисахаридоз тип IVA (MPS IVA; Morquio синдром).

http://investors.bmrn.com/releasedetail.cfm?ReleaseID..

переведено с помощью онлайн переводчика http://translate.yandex.ru/

14 февраля 2014 года
BioMarin Объявляет медикаментов (FDA) для VIMIZIM(TM) (elosulfase " Альфа") для Лечения Пациентов С Morquio Синдром
VIMIZIM является Первым и Единственным Специфическим препаратом для Лечения Больных С Этой Ультра-Редким Генетическим заболеванием

САН РАФАЭЛЬ, Калифорния, Фев. 14, 2014 (GLOBE NEWSWIRE) - BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq:BMRN) объявила сегодня, что the U.S. Food and Drug Administration (FDA) одобрило VIMIZIM ТМ (elosulfase Альфа) для пациентов с Мукополисахаридоз тип IVA (MPS IVA; Morquio синдром).

"Одобрения FDA VIMIZIM является важной вехой для BioMarin и для пациентов с Morquio синдром. VIMIZIM является первым и единственным терапия, направленная на адрес состояние на клеточном уровне, выполняя большой неудовлетворенных медицинских потребностей пациентов и их семей", - сказал Жан-Жак Bienaimé, Главный исполнительный Директор BioMarin. "С одобрения VIMIZIM, BioMarin прочно закрепляет свое лидерство в продвижении методы лечения ДЕПУТАТЫ заболеваний. Мы разработали три терапии для лечения трех разных ДЕПУТАТЫ заболеваний и продолжаем расширять наши обширные научные и клинические знания лизосомные болезни накопления разработать терапию для других редких генетических заболеваний."

VIMIZIM это энзимную заместительную терапию для Morquio синдром, которая затрагивает около 3000 пациентов в развитых странах мира. Болезнь возникает в результате дефицит активности фермента, участвующего в гликозаминогликаны (ГАГ) обмен веществ. Всеохватывающие и прогрессирующее накопление Приколы приводит к значительной заболеваемости и multisystemic клиническими нарушениями, что приводит к снижению функциональных возможностей, ухудшение качества жизни и ранней смертности. Самые общие признаки заболевания являются прогрессивными скелетных дисплазий, необходимость частых хирургических процедур, в основном, связанные с опорно-двигательной и дыхательной дисфункции, и существенные ограничения в мобильности, выносливости, силы и дыхание.

"В клинических испытаниях, VIMIZIM было показано, значительно повысить выносливость, которые, возможно, могли бы изменить ход болезни. Как лечащий врач, я воодушевлен тем, что терапия оказывается, обеспечивает положительный клинический эффект, который не всегда можно продемонстрировать с ультра-редкие болезни", - сказал Павел Хармацем, доктор медицины, Адъюнкт-в Гастроэнтерологии и Питания в отеле " Детская Больница и Исследовательский Центр в Окленде, Калифорния и клинический исследователь в VIMIZIM Фаза 3 дела. "Об утверждении VIMIZIM важным шагом для Morquio пациентов и их семей и движется лечение за рамки поддерживающей терапии для лечения основной причиной болезни".

"Мы очень рады, что у пациентов с Morquio синдром будут иметь доступ к этой изменяющие жизнь терапию и оценить BioMarin приверженность ДЕПУТАТЫ сообщества и отдельных людей и их семьи, пострадавшие от этих страшных условиях", - говорит Барбара Wedehase, MSW, CGC), исполнительный директор Национального ДЕПУТАТЫ Общества. "До сих пор пациенты с Morquio синдрома не было наркотиков вариант лечения. Это утверждение дает обществу терапии и с надеждой".

Поставки VIMIZIM к каналам распространения начнется сразу, и BioMarin начнется продвижение VIMIZIM в США, немедленно. BioMarin представила также маркетинговых приложений для VIMIZIM в Европейский Союз, Бразилия, Австралия, Канада и Мексика.

BioMarin будет оказывать поддержку пациентов через BioMarin Пациента И Врача Поддержки (млрд пакетов в секунду) команды. Через млрд пакетов в секунду, пациенты получают жить, персональную поддержку специализированной случае менеджер, который будет исследования страхового покрытия и альтернативных вариантов получения. Млрд пакетов в секунду поможет пациентам получить охват и минимизировать вне карманные расходы и найти альтернативные финансовой помощи для лечения. Для достижения млрд пакетов в секунду (case manager, пожалуйста, позвоните по бесплатному, 1-866-906-6100 или e-mail bpps@bmrn.com. Для получения дополнительных сведений о VIMIZIM, пожалуйста, посетите www.VIMIZIM.com.

Нежелательные явления наблюдались в клинических испытаниях были аналогичны тем, которые наблюдаются в других ферментозамещающая терапия. В Фазе 3 судебное разбирательство, наиболее распространенные побочные реакции (не ниже 10% и более высокий процент, чем при приеме плацебо), которые произошли, были гипертермией, рвота, головная боль, тошнота, боль в животе, озноб и чувство усталости. Нет новых видов побочные реакции были зарегистрированы в 3 Фазы расширения судебного разбирательства. Наиболее распространенные побочные реакции (менее 10%) наблюдается по всей предварительные клинические испытания были похожи на тип и частота, как и те, которые наблюдались в плацебо-контролируемое испытание. Острых реакций, требующих вмешательства были управляется либо временно прерывая дозы или прекращения инфузии, введение дополнительных антигистаминных, жаропонижающие средства, или кортикостероиды.

Примечание для Инвесторов

BioMarin проведет веб-трансляцию, чтобы обсудить VIMIZIM утверждение вторник, 18 февраля 2014 года в 5:00 утра. PT. Dial-in информация по конференции будет распространяться до вызова.

Заинтересованные стороны могут получить доступ к прямая аудио-трансляция конференции по инвестор разделе BioMarin сайте, www.BMRN.com. Повтор вызова будут архивироваться на сайте в течение одной недели после вызова.

Об VIMIZIM™

VIMIZIM (elosulfase Альфа) - это лечение больных с Morquio синдром, или мукополисахаридоз IVA (MPS IVA). VIMIZIM является первым ферментозамещающая терапия (ERT) предназначены для решения основной причиной Morquio Синдром, дефицит фермента N-acetylgalactosamine-6 sulfatase (GALNS). VIMIZIM предназначена для обеспечения экзогенных фермента GALNS, которые будут рассмотрены в лизосомах и повышение катаболизма Приколы. Morquio синдром-это редкие, сильно изнурительных и прогрессирующей болезни, которые ранее не имели стандарта, принятого лечения, чем другие поддерживающий уход.

Важная Информация По Технике Безопасности

Жизни аллергических реакций, известных как анафилактический шок, может произойти во время VIMIZIMTM (elosulfase Альфа) инфузии. Из-за возможной анафилаксия, надлежащей медицинской помощи, должны быть легко доступны, когда VIMIZIM находится в ведении и в течение соответствующего периода времени после введения.

Реакции гиперчувствительности наблюдается уже через 30 минут от начала инфузии, но в конце, как и шесть дней после инфузии. Частые симптомы реакции гиперчувствительности включены анафилактоидные реакции, крапивница, зуд, периферические отеки, кашель, одышка, и промывки.

Из-за возможных реакций гиперчувствительности, антигистаминные средства администрирования с или без жаропонижающие средства до начала инфузии. Если тяжелой возникают аллергические реакции, следует немедленно прекратить инфузию VIMIZIM и начать соответствующее лечение. Больным с острыми лихорадочными или заболевания дыхательных путей во время VIMIZIM вливания могут быть подвержены повышенному риску осложнений, угрожающих жизни, от реакции гиперчувствительности.

Апноэ сна является общепринятым в ДЕПУТАТЫ IVA пациентов. Оценка проходимости дыхательных должны быть рассмотрены до начала лечения с VIMIZIM. Пациенты с использованием дополнительного кислорода или непрерывного положительного давления в дыхательных путях (CPAP) во время сна должны иметь эти процедуры легко доступны во время инфузии в случае острой реакции, сонливость или экстремальных сна, индуцированная приемом антигистаминных использовать.

Позвоночника или шейки матки, компрессии спинного мозга (SCC) является известным и серьезным осложнением ДЕПУТАТЫ IVA и может произойти как часть естественной истории болезни. В клинических испытаниях, ГТК наблюдался как у пациентов, получающих VIMIZIM и пациентов, получавших плацебо. Пациенты с ДЕПУТАТАМИ IVA необходимо отслеживать признаки и симптомы SCC (в т.ч. боль в спине, паралич конечностей ниже уровня сжатия, недержание мочи и фекальных) и выданы соответствующие клинической помощи.

У всех больных, получавших VIMIZIM 2 мг/кг один раз в неделю в плацебо-контролируемых исследований разработаны антинаркотической антител.

VIMIZIM следует использовать во время беременности только в случае, если потенциальная польза оправдывает потенциальный риск для плода. Пока не известно, если VIMIZIM присутствует в грудном молоке.

Безопасность и эффективность применения у детей в возрасте до 5 лет не установлены.

В клинических испытаниях, наиболее распространенные побочные реакции (менее 10%), происходящие во время инфузии в Интернет гипертермией, рвота, головная боль, тошнота, боль в животе, озноб и чувство усталости. Острых реакций, требующих вмешательства были управляется либо временно прерывая дозы или прекращения инфузии, введение дополнительных антигистаминных, жаропонижающие средства, или кортикостероиды.

Пожалуйста, смотрите полную Информацию о Назначении, в том числе в штучной упаковке предупреждение, или посетите www.VIMIZIM.com.

Об Morquio Синдром

Morquio синдром, или Мукополисахаридоз IVA (MPS IVA) - это заболевание, при котором люди отсутствует фермент, который является существенным в разбивку и вынос гликозаминогликанов (Гаг) называется keratan сульфат (KS) и хондроитин-6-сульфат (C6S). Не полностью разбиты Приколы хранятся в клетки в организме, приводящих к повреждению. Это чрезмерное хранения вызывает системных скелетных дисплазий, низкорослость и Объединенной аномалии, которые ограничивают мобильность и выносливость. Деформацией грудной клетки ухудшает функцию дыхания, и неплотности швов в шею вызвать нестабильность позвоночника и потенциально компрессией спинного мозга. Другие симптомы могут включать потерю слуха, помутнение роговицы, и болезни сердца. Начальные симптомы часто становятся очевидными в первые пять лет жизни. Заболевания существенно снижает качество и продолжительность жизни тех, кто пострадал.

Темпы падения Morquio синдром-это еще не подтвержденные, и варьирует среди различных групп населения, и по оценкам, колеблется от 1 на 200 000 живорождений и в 1 и 450 000 живорождений.

Об BioMarin

BioMarin разрабатывает и коммерциализирует инновационных биотехнологических препаратов для серьезных заболеваний и заболеваний. Портфель продуктов компании включает в себя пять разрешенных продуктов и многочисленных клинических и доклинических продукта кандидатов. Разрешенные продукты включают VIMIZIM ТМ (elosulfase alfa) ДЕПУТАТЫ IVA; Naglazyme эрекцию (galsulfase) для ДЕПУТАТЫ VI, продукт полностью разработан и запущен в серийное производство на BioMarin; Aldurazyme эрекцию (laronidase) MPS я, продукт, который BioMarin развитых через 50/50 совместное предприятие с Genzyme Corporation; Kuvan эрекцию (sapropterin дигидрохлорида) Таблетки, фенилкетонурия (ФКУ), разработанного совместно с компанией " Merck Serono", подразделение Merck KGaA Дармштадт, Германия и Firdapse эрекцию (amifampridine), которая была одобрена Европейской комиссией для лечение Ламберт Eaton Миастенические Синдром (ЛОМ). Продукт кандидатов включают PEG PAL (Пегилированный рекомбинантный фенилаланин аммиака лиазы), который в настоящее время находится в 3 Фазы клинических разработок для лечения ФКУ, BMN 673, поли АДФ-рибоза-полимеразы (PARP) ингибитор, который в настоящее время находится в 3 Фазы клинических разработок для лечения половых BRCA рака молочной железы, BMN 701, Роман синтез белка инсулиноподобного фактора роста 2 кислоты и Альфа-глюкозидазы (IGF2-GAA), который в настоящее время находится в Фазе 1/2 клинической разработки для лечения насос болезни, BMN 111, модифицированный C-натрийуретического пептида, который в настоящее время находится в 1-й Фазы клинических развития для лечения ахондроплазия, BMN 190, рекомбинантный человеческий tripeptidyl пептидаз-1 (rhTPP1) для лечения конце-инфантильный, нейрональный цероидный липофусциноз (CLN2), форма Болезни Баттена, который в настоящее время находится в Фазе 1, BMN 270, AAV-фактора VIII вектор, для лечения гемофилии а и BMN 250, Роман fusion Альфа-N-acetyglucosaminidase (НАГЛУ) с-пептид, полученный из инсулиноподобный фактор роста 2 (IGF2), для лечения ДЕПУТАТЫ IIIB.

Для дополнительной информации, пожалуйста, посетите www.BMRN.com. Информация о BioMarin сайте не включены посредством ссылки в настоящем пресс-релизе.

Заявления Прогнозного Характера

Настоящий пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера, о бизнес-перспективы BioMarin Pharmaceutical Inc., в том числе, без ограничения, заявления о: ожидания относительно утверждения VIMIZIM в других странах, кроме Соединенных Штатов, BioMarin способность для поддержки запуска нового продукта и корабль специальности аптеки, способность компании проведение дополнительных клинических испытаний. Данные заявления о прогнозах и предсказаниях и подразумевают наличие рисков и неопределенностей, таких, что фактические результаты могут существенно отличаться от этих утверждений. Эти риски и неопределенности включают, среди прочего: действия со стороны контролирующих органов, иных, чем FDA, результаты и сроки текущих и планируемых клинических испытаний продукции; наличие и запуск VIMIZIM в Соединенных Штатах и рыночный потенциал для VIMIZIM в качестве лечения Morquio, и те факторы, в подробная BioMarin в подаваемых в комиссию по ценным Бумагам и биржам, включая, без ограничения, факторы, содержащиеся под заголовком "Факторы Риска" в BioMarin 2012 Годовой Отчет по Форме 10-K, и факторы, указанные в BioMarin отчеты по Форме 10-Q. Акционеры настоятельно не рекомендует необоснованно полагаться на прогнозные заявления, которые актуальны только на дату настоящего соглашения. BioMarin не имеет никаких обязательств и не несет какого-либо обязательства корректировать или изменять какие-либо заявления прогнозного характера, будь то в результате получения новой информации, будущих событий или иначе.

VIMIZIM™ является нашим товарным знаком, и BioMarin®, Naglazyme®, Kuvan®, Firdapse® являются зарегистрированными товарными знаками BioMarin Pharmaceutical Inc.

Aldurazyme является зарегистрированным товарным знаком BioMarin/Genzyme ООО.

КОНТАКТ: Инвесторы

Трейси МакКарти

BioMarin Pharmaceutical Inc.

(415) 455-7558



СМИ

Дебра The Run

BioMarin Pharmaceutical Inc.

(415) 455-7451

[Светлана (Катя МПС-3а)]

ДРУЗЬЯ поделитесь есть ли какие-нибудь новости по теме???????

[Снежана]

Первая инфузия прошла у Вадима

[Татьяна Г.]

Поздравляю!!! Чтобы все было хорошо!!!

[Натали]

Чудесные новости! Поздравляем Вадима и его семью!

[Натали Буртаева]

Поздравляем Вадимку и его семью! Очень хорошие новости.

[Ирина Плотникова]

Поздравляем Вадимку и его семью! Пусть все мечты исполняются!

[Асия]

 Как здорово!!! Мои поздравления нашему Вадиму с Началом инфузий -с Началом Новой Жизни !!!От всей души поздравляю родителей Вадима !!! С ФИОЛЕТОВЫМ СЧАСТЬЕМ ВАС !!! ПОЗДРАВЛЯЮ !!!

[Светлана (Катя МПС-3а)]

Я тоже поздравляю!!! Очень рада!