28 марта 2024, 16:40:16

zacharon

Автор Семья Никиты (ирландия), 16 декабря 2009, 10:29:54

« предыдущая - следующая »

Семья Никиты (ирландия)

16 декабря 2009, 10:29:54 Последнее редактирование: 17 декабря 2009, 11:38:07 от Семья Никиты (ирландия)
Zacharon-это новейший лекарственный ,который разрабатывается в Америке.Это микро-молекула,проходящая через кровянной барьер в мозг,где она меняет структуру heparan sulfat цепочки, после чего востонавливаются необходимые энзимы.Zaharon будет приниматся орально,т.е.в ближащее время энзимотерапия будет не нужна!
Но я больше хотела написать о другом.2 мамы-2 американские Снежаны :D,создали команду-Sanfilippo team,которая собирает огромные благотворительные фонды и направляет их на разработку новейших технологий и поиск новых открытий в области генетики.К слову сказать,в Америке весь сервис платный и родители  сами собирают средства на обеспечение специальных нужд(коляски,ортопедическая обувь и т.д и т.п)
Во всём мире родители больных деток создают подобные команды,которые направляют развитие медицины.Генотерапия во Франции-это тоже разработка подобной команды.
Вот я и думаю,почему российским родителям не занятся разработкой благотворительных фондов?МПС-организация должна иметь хорошую материальную платформу,которая могла бы быть использована на разработку новых идей и защиту деток,которые ещё не попали под федеральную программу обеспечения лечением.Нельзя сидеть и ждать пока новые открытия придут и чиновники согласятся оплатить их!Россия-огромная страна и в ней много добрых людей,которые согласятся помочь детям-я в этом уверена.Просто кому-то надо за это взяться ;)Я позднее прикреплю ссылки,чтобы люди посмотрели как это делают американцы и наше слайд-шоу.Может у кого-то родятся идеи как это сделать в России.К сожалению в нашем мире одну из главных ролей играют деньги,хорошие фонды могут все ускорить!
Любовь спасет Мир!

Снежана

Снежаны...  ;D ;D ;D, а я то думаю, что это со мной ;D ;D ;D
Про фонды - согласна, что это сила. Только в общественной организации тяжеловато, не говоря про фонды. Моя жизнь - этол 25 часов в сутки брорьбы за лекарства для всех. Слава Богу, что есть мамы- "звезды" регионов, те которые свой регион "курируют" и обеспечением лечения детей мпс своего региона занимаются круглосуточно, без них я бы уже погибла. Надо включаться всем. Идея верная. Надо сплачиваться и работать ;D
Будем делать всем назло вид, что крупно повезло. И тогда нам все равно повезет!

Семья Никиты (ирландия)

А я и не говорю про тебя...Ты и так слишком занята с получением федеральных программ,и там тебе нужен кто-нибудь юридически грамотный,для того чтобы у тебя было время для Павлуши и отдыха!Нужен официальный благотворительный фонд,которым могут заниматся активные люди-типа"Подари жизнь!".Мы пытаемся собирать деньги здесь,я попозже напишу как мы это делаем,если найдутся желающие заниматься этим в России.
Любовь спасет Мир!

Снежана

http://www.zacharon.com

Ферментозаместительная терапия для некоторых типов МПС продемонстрировали существенный клинический эффект. Однако существует потребность для дополнительных способов лечения, поскольку существующие терапии полностью не устраняют бремени болезни из-за неспособности рекомбинантных ферментов преодолеть  барьер крови и достигнуть центральной нервной системы, клапанов сердца и др. Кроме того, ферментозаместительное лечение для ряда типов МПС не разработано.

Предшествующие попытки. Исторически попытки разработать лечение, используя маленькие молекулы  для лизосомных болезней накопления развивались путем блокирования ферментов "ранего" расщепления гликанов (например: miglustat). Поскольку гликаны (ГАГ) - это "коллекции" сцепленных биосинтетических ферментов, а их синтез происходит последовательно, возможно построить такую структуру гликана, чтобы запрещение "ранних" шагов биосинтеза могло устранять это гликан полностью. Это позволит не только снизить отложения ГАГ, но и осуществить организму нормальное функционирование с меньшим количеством ГАГ.

Наш подход. Мы разрабатываем ингибиторы, которые выборочно изменяют синтез ГАГ без снижения их количества и изменения  нормального их функционирования. Идея заключается в том, чтобы синтезированные организмом ГАГ более эффективно распадались, несмотря на дефицит определенных ферментов. Это было достигнуто путем применения маленьких молекул ингибиторов "последних" последних ступеней синтеза ГАГ. Мы называем этот подход "Substrate Optimization Therapy". Например, при МПС II такой ингибитор фермента, как 2-O sulfates GAGs произвел бы ГАГ с меньшим количеством 2-O sulfation. Эти ГАГи были бы более легкими для расщепления при МПС II.

Потенциальные Преимущества Substrate Терапии Оптимизации
• Эффетивно при поражениях центральной нервной системы
• Возможность снижения накопленных ГАГ в труднодостигаемых тканях
• Клиническая эффективность без токсичности, связанной с уменьшенным производством ГАГ
• Улучшенная эффективность для  пациентов после не очень удачной/эффективной трансплантации костного мозга/стволовых клеток
• Поддерживающее лечение для тех типов МПС, для которых другие способы лечения не разработаны
• Потенциально - лечение сразу нескольких типов МПС
• Удобство, связанное с оральным применением препарата
Будем делать всем назло вид, что крупно повезло. И тогда нам все равно повезет!

Натали

Какая интересная информация!
спасибо всем

Лунеза

Снежана, а Екатерина Юрьевна что-нибудь говорила про такой препарат?

Снежана

нет, она не говорила
Будем делать всем назло вид, что крупно повезло. И тогда нам все равно повезет!

Семья Никиты (ирландия)

Eto sestra Nikita- karina. Izvinjajusj za translit.
Zacharon dolzhen statj lechenijem dlja MPS 1, 2 i 3.
Sejchas etim zanimajetsja Komanda Sanfilippo. Dlja togo chtobi mozhno bilo uskoritj razrabotki nuzhni denjgi. Dlja nachalo 750,000 dollarov. Zvuchit kak ogromnaja summa, no nas mnogo.  100*10=1000...Zacharon eto chastnaja kompanija, poetomu oni mogut rabotatj bistreje chem instituti... Na dannom etape vsjo zavisit ot deneg!
Preparat bil testirovan na mishah, i pokazal ochenj xoro6ije rezultati. VSE mishi vernulisj k normaljnoj zhizni! Genetika cheloveka sxozha s genetikoj mishi na 98%, poetomu rezultat ochenj i ochenj obnadjozhivajushij.
Estj eshe odin proekt, kotorij bolshe javljajetsja xoroshej novostju dlja Sanfilippo. Poljskij professor, testiroval sinteticheskij genestein v ochenj bolshoj doze. mishi- podrostki, pokazali oshelomljajushije rezultati bez pobochnix effektov.
Soyfem na dannom etape bil protestirovan na mishax v doze 15mg/kg i ne pokazal pobochnix effectov. Poetomu sovetuju roditeljam uvelichitj dozu. Tak zhe Soyfem eto fermentirovanij genestein i on pochti ne rabotaet bez probiotikov. Poetomu objazateljno dobavte v racion rebjonka probiotiki. Rabotaet li fermantirovanij genestein tak zhe kak i sinteticheskij- neizvestno! poetomu dozu bol6e 4em 15mg/kg lu46e ne davatj! Mogut bitj pobo4nije effecti!
chtobi professoru dokazatj chto eto rabotaet na detjax opjatj zhe nuzhni denjgi! Mnogo deneg! Eti denjgi nuzhni chtobi spasti nashix detej! Chto xorosho s professorom eto to chto u nego estj mirovoje razreshenije rabotatj s genesteinom, poetomu kak tolko on provedjot oficialnij eksperiment, eto srazu mozhet statj lechenijem dlja nashix detej!

I konechno gennaja inzhenerija...
Ja bila na konferencije francuzkoj komandi- Alliance Sanfilippo. Eto komanda tak zhe kak i Komanda Team Sanfilippo osnovana roditeljami. Pervij eksperiment nachnjotsja ochenj skoro, rezultati ochenj obnadjozhivajushije, NO ja dumaju chto zacharon eto luchsheje dlja nashix detej. Gennaja inzhenerija eto operacija, kotoraja kak i vsje operacii javljajetsja opasnoj! Da, rezultati na sobakax i na mishax ochenj xoroshie, no vsjo ravno delatj takuju operaciju na detjax strashnovato! Esli u vas estj voprosi vi mozhete mne pisatj na email- k3ndy-karina@hotmail.com
Mogu posovetovatj pishevije dobavki dlja Sanfilippo, kotorije zamedljajut progressiju bolezni. Esli interestno pishite na email.

Udachi!

P.S: Vsegda xotela skazatj Vam spasibo-Snezhana, za to 4to vi sdelali dlja rossijskix hunterjat! Vi eshe odin primer togo 4to bez nas roditelej- nikto ne spasjot zhizni nashix detej! Vsjo v nashix rukax! I mi vse mozhem MAKE A DIFFERENCE!!! Glavnoje zaxotetj i sdelatj!

slideshow o mojem brate:
http://secure.smilebox.com/ecom/openTheBox?sendevent=4d5449324d4441784e54553d0d0a&blogview=true&campaign=blog_instructions_directurl_makeyourown

Любовь спасет Мир!

Лилиана

Звучит оптимистично, только где же МПС 6? Zacharon будет только для МПС 1,2 и 3? это точно?
Никогда не теряй терпения - это последний ключ, открывающий двери

Вика (Костя МПС 3А)

Друзья, данная ссылочка поможет с переводом  латиницы на кириллицу: http://www.translit.ru/
Копируете туда письмо Карины и щелкаете закладку "все в русский".....Получаете текст русскими буквами... :)

Семья Никиты (ирландия)

Лилиана!Всё будет хорошо!На этих видах проведены проведены тесты и есть результаты.Родители этих видов очень активны.Но разработчики препарата ведут тесты и в других областях,все результаты очень обнадёживающие.К американцам должны присоединится немцы-и всё будет гораздо быстрее!Мы улетаем в отпуск на 3 недели,вернёмся напишу подробнее!А Новый год надо встречать только в позитивном настроении!и полной добрых надежд!!!Главное Вера!И всё у нас будет хорошо!(недаром в Библии говорится-по Вере да воздасться!
Любовь спасет Мир!

alexfj

С  нетерпением  будем  ждать вашего  возвращения . Информация  очень  интересная.  Хороших новогодних каникул. С  Уважением  Алексей.   

Лилиана

Посмотрела слайдшоу о Никите и других детках с МПС 3. Очень хорошо сделано. Никита такой хорошенький и сестрички - красавицы, да еще и талантливые, музыка красивая.
Может сделать что-нибудь похожее про росийских детей?
Никогда не теряй терпения - это последний ключ, открывающий двери

Снежана

Лилианочка, а всем ссылочку положить? На слайдшоу - много ж кому интересно-то ;D ;D ;D, пожалуйста!
Будем делать всем назло вид, что крупно повезло. И тогда нам все равно повезет!

Лилиана

А ссылочку выложила чуть выше сестра Никиты - Карина  :)  (« Ответ #7 : 18 Декабря 2009, 03:43:35 »).
http://secure.smilebox.com/ecom/openTheBox?sendevent=4d5449324d4441784e54553d0d0a&blogview=true&campaign=blog_instructions_directurl_makeyourown
Никогда не теряй терпения - это последний ключ, открывающий двери